Ученые из Колумбийского университета продвинулись в работе над персонализированными методами лечения слепоты. Они предлагают использовать индивидуальную генную терапию в свете терапии наследственной слепоты, пишет The Daily Mail.
Специалисты использовали индуцированные стволовые клетки, полученные из клеток кожи, дабы исследовать причины, вызвавшие слепоту при пигментном ретините. Тестируя клетки сетчатки, созданные из стволовых клеток, эксперты выявили проблемные мутации в гене MFRP. Ученые использовали вирус, чтобы доставить нормальные копии гена в клетки сетчатки для восстановления работы.
Генная терапия помогла слепым мышам. В перспективе медики смогут брать у пациента клетки и на их основе проверять эффективность лечения или создавать генную терапию. Вообще более 60 генов связаны с пигментным ретинитом, что усложняет задачу работы с заболеванием. При этом расстройстве фоторецепторы в макуле, зоне, отвечающей за точное центральное зрение, разрушаются.
